ما هو Brineura - Cerliponase Alfa وما هي دواعي استعماله؟
Brineura هو دواء لعلاج داء الليفوفوسينوسيس الشحمي العصبوني من النوع 2 (CLN2) ، وهي حالة وراثية عند الأطفال تؤدي إلى تلف تدريجي في الدماغ.
نظرًا لانخفاض عدد مرضى CLN2 ، يعتبر المرض "نادرًا" ، وتم تصنيف Brineura على أنه "دواء يتيم" (دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 13 مارس 2013.
يحتوي Brineura على المادة الفعالة سيرليبوناز ألفا.
كيف يتم استخدام Brineura - Cerliponase Alfa؟
يتم ضخ المحلول الملحي مباشرة في الدماغ. قبل الحقن الأولي ، سيخضع المريض لعملية جراحية لزرع جهاز يمتد من خارج الجمجمة عبر تجويف السائل إلى الدماغ ، حيث يتم إطلاق الدواء.
يتم إعطاء الحقن مرة كل أسبوعين بواسطة أخصائي رعاية صحية متمرس في توصيل الأدوية إلى الدماغ. لتقليل مخاطر تفاعلات التسريب ، يمكن إعطاء المرضى أدوية أخرى قبل أو أثناء العلاج باستخدام Brineura أو قد يتم إبطاء التسريب.يمكن أن يستمر العلاج طالما استفاد المريض.
لا يمكن الحصول على Brineura إلا بوصفة طبية.لمزيد من المعلومات ، انظر نشرة الحزمة.
كيف يعمل Brineura - Cerliponase Alfa؟
يفتقر مرضى CLN2 إلى إنزيم ضروري لنمو الدماغ الطبيعي يسمى tripeptidyl peptidase 1 (TPP1). المادة الفعالة في Brineura ، سيرليبوناز ألفا ، هي نسخة من TPP1 وتستخدم لتحل محل الإنزيم المفقود.
يتم ضخ الدواء مباشرة في الدماغ لتجاوز الحاجز الدموي الدماغي ، وهو حاجز وقائي يفصل مجرى الدم عن الدماغ ويمنع دخول مواد مثل الأدوية إلى أنسجة المخ.
ما فائدة Brineura - Cerliponase Alfa الموضحة أثناء الدراسات؟
في الدراسات المبكرة ، تبين أن Brineura يقلل من معدل تقدم المرض وفقًا لمقياس التصنيف القياسي.
في دراسة أجريت على 23 طفلاً (متوسط العمر 4 سنوات) عولجوا بـ Brineura لمدة عام تقريبًا ، لم يتعرض 20 منهم (87 ٪) لخسارة نقطتين في المهارات الحركية واللغوية التي لوحظت تاريخيًا في المرضى الذين لا يتلقون العلاج.
تم إجراء التقييم من قبل الأطباء الذين خصصوا للمرضى درجات منفصلة للمهارات الحركية واللغوية (حيث يكون الصفر أكثر حدة و 3 طبيعي). كانت النتيجة النهائية للمريض هي مجموع الدرجتين.
في دراسة متابعة ، استمرت فوائد Brineura لمدة عام آخر ؛ أظهرت النتائج أن المرض يمكن أن يتباطأ في معظم المرضى. هذه الدراسة لا تزال جارية.
ما هي المخاطر المرتبطة ب Brineura - Cerliponase Alfa؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لمرض البرنيورة (التي قد تصيب أكثر من 1 من كل 5 أشخاص) هي الحمى ، وانخفاض مستويات البروتين في السائل النخاعي (سائل من المخ والحبل الشوكي) ، وتخطيط القلب غير الطبيعي (اختبار لنشاط القلب). ، والتقيؤ ، التهابات الجهاز التنفسي العلوي (التهابات الأنف والحنجرة) وتفاعلات فرط الحساسية (الحساسية). للحصول على القائمة الكاملة للآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Brineura ، انظر نشرة الحزمة.
يجب عدم استخدام Brineura في المرضى الذين عانوا من تفاعلات فرط الحساسية (الحساسية) المهددة للحياة مع Brineura والذين تكررت أعراضهم عند إعطاء الدواء مرة أخرى. كما لا ينبغي إعطاؤه للمرضى الذين خضعوا لتحويلة مزروعة لتصريف السوائل الزائدة من الدماغ. أخيرًا ، لا ينبغي إعطاء Brineura للمرضى إذا كانت هناك أي مشاكل مع الجهاز ، مثل التسرب أو العدوى.
لماذا تمت الموافقة على Brineura - Cerliponase Alfa؟
تظهر البيانات المتاحة أن Brineura يساهم في إبطاء فقدان المهارات الحركية واللغوية لدى مرضى CLN2 ، وهو مرض لا توجد له علاجات أخرى.
بقدر ما يتعلق الأمر بالأمن ، لا تظهر أي قضايا غير مقبولة من البيانات. لذلك خلصت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) إلى أن فوائد Brineura أكبر من مخاطرها وأوصت بموافقتها على استخدامها في الاتحاد الأوروبي.
سمح Brineura في ظل "ظروف استثنائية" لأنه لم يكن من الممكن الحصول على معلومات كاملة عن Brineura بسبب ندرة المرض. ستراجع وكالة الأدوية الأوروبية كل عام المعلومات الجديدة المتاحة وسيتم تحديث هذا الملخص وفقًا لذلك.
ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Brineura؟
نظرًا لأن Brineura مرخص له في ظل ظروف استثنائية ، فإن الشركة التي تقوم بتسويقها ستوفر المزيد من البيانات من الدراسات حول سلامة الدواء ، بما في ذلك مخاطر الحساسية عند استخدامه على المدى الطويل ، وعن فعاليته على المدى الطويل في التباطؤ أو التوقف تدهور المهارات الحركية واللغوية. ستشمل الدراسات الأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين ، والذين لا توجد بيانات عنهم حاليًا.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Brineura - Cerliponase Alfa؟
ستضمن الشركة التي تقوم بتسويق Brineura تزويد جميع المتخصصين في الرعاية الصحية الذين يتوقع أن يستخدموا الدواء بالمواد التعليمية حول كيفية استخدامه وكيفية منع المشاكل المتعلقة بالجهاز ، مثل العدوى أو الانسداد.
تم الإبلاغ أيضًا عن التوصيات والاحتياطات التي يجب مراعاتها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى لاستخدام Brineura بأمان وفعالية في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة.
مزيد من المعلومات حول Brineura - Cerliponase Alfa
للحصول على النسخة الكاملة من EPAR الخاص بـ Brineura ، راجع موقع الوكالة على الويب: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European Assessment Reports. لمزيد من المعلومات حول علاج Brineura ، اقرأ نشرة الحزمة (المرفقة مع EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.
يتوفر ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة لمحلول ملحي على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare Disease.
قد تكون المعلومات الموجودة على Brineura - Cerliponase Alfa المنشورة في هذه الصفحة قديمة أو غير كاملة. للاستخدام الصحيح لهذه المعلومات ، راجع صفحة إخلاء المسؤولية والمعلومات المفيدة.
