هولوكلار

ما هو هولوكلار ولماذا يستخدم؟

Holoclar هو علاج يحتوي على الخلايا الجذعية ، ويستخدم لاستبدال الخلايا التالفة على سطح (ظهارة) القرنية ، وهو الغشاء الشفاف الذي يبطن القزحية (الجزء الملون من العين). يتم استخدامه في المرضى البالغين الذين يعانون من نقص متوسط ​​إلى شديد في الخلايا الجذعية الحوفية بسبب حروق العين (بما في ذلك الحروق الكيميائية). المرضى الذين يعانون من هذه الحالة ليس لديهم عدد كافٍ من الخلايا الجذعية الحوفية ، والتي تتدخل عادة في عملية تجديد القرنية ، لتحل محل خلايا القرنية الخارجية المتضررة والشيخوخة. Holoclar هو نوع من الطب العلاجي المتقدم يسمى "منتج الأنسجة الهندسية" ، وهو نوع من الأدوية يحتوي على خلايا مأخوذة من حوف المريض (في زوايا القرنية) ثم تزرع في المختبر بحيث يمكن استخدامها لإصلاح سطح القرنية التالف. نظرًا لانخفاض عدد المرضى الذين يعانون من نقص الخلايا الجذعية الحوفية ، يعتبر المرض "نادرًا" ، وتم تصنيف Holoclar على أنه "دواء يتيم" (دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 7 نوفمبر 2008.

كيف يتم استخدام Holoclar؟

يجب استخدام Holoclar فقط في المستشفى ، من قبل جراح عيون مدرب ومؤهل بشكل مناسب ، ويجب أن يُعطى فقط للمرضى الذين تم استخدام خلايا أطرافهم في تصنيع المنتج الطبي. في المرحلة الأولى من العلاج ، تتم إزالة شريحة صغيرة من الأنسجة الحوفية السليمة (حجمها 1 "2 مم 2) من المريض في المستشفى وإرسالها في نفس اليوم إلى الشركة المصنعة للأدوية. ينمو في المعمل ويجمد حتى يتم تأكيد موعد الجراحة. تُستخدم الخلايا التي تم فك تجميدها في صنع هولوكلار من خلال زراعتها على غشاء مكون من بروتين يسمى الفيبرين. ثم يتم إرسال هولوكلار ، الذي يتكون من خلايا وغشاء ، مرة أخرى إلى المستشفى ، حيث يتم زرعه على الفور في عين المريض كجزء من الجراحة. بعد حصاد الأنسجة الحوفية ، يجب معالجة المرضى بالمضادات الحيوية للوقاية من "عدوى العين". بعد الجراحة يجب أن يخضع المريض للعلاج بالمضادات الحيوية والأدوية المضادة للالتهابات المناسبة. Holoclar مخصص لعلاج واحد فقط. يمكن تكرار العلاج إذا رأى الطبيب المعالج ذلك ضروريًا. لمزيد من المعلومات ، راجع الملخص. خصائص المنتج (مضمن أيضًا في EPAR).

كيف يعمل Holoclar؟

المادة الفعالة في Holoclar هي الخلايا الحوفية للمريض ، والتي تشمل الخلايا المأخوذة من سطح القرنية والخلايا الجذعية الحوفية المزروعة في المختبر. قبل استخدام Holoclar ، يجب إزالة الأنسجة التالفة من سطح القرنية للعين المصابة. وبمجرد زرعها في العين ، تساعد خلايا Holoclar القرنية في استبدال سطح القرنية ، بينما تعمل الخلايا الجذعية الحوفية كخزانات للخلايا الجديدة بشكل مستمر. تجديد القرنية

ما فائدة Holoclar التي تظهر أثناء الدراسات؟

كجزء من دراسة بأثر رجعي مع البيانات السريرية السابقة ، ثبت أن Holoclar فعال في تجديد سطح مستقر للقرنية لدى الأفراد الذين يعانون من نقص متوسط ​​إلى شديد في الخلايا الجذعية الحوفية بسبب الحروق. في 75 من 104 مريضًا خضعوا للدراسة (ما يعادل 72٪) ، بناءً على وجود سطح قرني مستقر بدون عيوب سطحية وبدون أو مع غزو محدود للأوعية الدموية الجديدة (سمة نموذجية لنقص الخلايا الجذعية الحوفية). كما كان هناك انخفاض في أعراض المرضى ، بما في ذلك الألم والالتهابات ، وكذلك تحسينات في الرؤية.

ما هي المخاطر المرتبطة بـ Holoclar؟

التأثير الجانبي الأكثر شيوعًا مع Holoclar (الذي قد يصيب أكثر من 1 من كل 10 أشخاص) هو التهاب الجفن (التهاب الجفن) ، للحصول على قائمة كاملة من الآثار الجانبية والقيود ، انظر نشرة الحزمة.

لماذا تمت الموافقة على Holoclar؟

اعتبرت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن علاج هولوكلار كان فعالاً في استعادة أسطح القرنية الصحية للمرضى الذين يعانون من نقص الخلايا الجذعية الحوفية المتوسطة إلى الشديدة الناجم عن الحروق وكذلك تحسين الأعراض والرؤية. وترى اللجنة أن الأشكال المتوسطة إلى الشديدة من نقص الخلايا الجذعية تمثل حالات خطيرة ، إذا تُركت دون علاج ، يمكن أن تؤدي إلى انخفاض حاد ، أو فقدان كامل للرؤية. المخاطر وأوصت بأن تتم الموافقة عليها للاستخدام في الاتحاد الأوروبي. يستند الاستنتاج بشأن توازن الفوائد / المخاطر لـ Holoclar إلى نتائج دراستين بأثر رجعي (أجريت باستخدام البيانات السريرية السابقة). ستوفر الشركة بيانات إضافية من دراسة مستقبلية (تسجل النتائج على مدار الدراسة). لذلك ، تم منح Holoclar "موافقة مشروطة". وهذا يعني أن المزيد من المعلومات حول الدواء ستكون متاحة في المستقبل ، والتي يتعين على الشركة تقديمها. كل عام ، ستقوم الوكالة الأوروبية للأدوية بمراجعة المعلومات الجديدة المتاحة وهذا الملخص وفقًا لذلك.

ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Holoclar؟

نظرًا لأنه "تم منح الموافقة المشروطة لـ Holoclar ، فإن الشركة التي تقوم بتسويق Holoclar ستوفر المزيد من البيانات حول الدواء. على وجه الخصوص ، ستوفر الشركة بيانات حول مخاطر وفوائد Holoclar المتاحة من دراسة سريرية محتملة."

ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Holoclar؟

تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Holoclar بأمان قدر الإمكان. بناءً على هذه الخطة ، تمت إضافة معلومات السلامة إلى ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة الخاصة بـ Holoclar ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى. بالإضافة إلى ذلك ، ستزود الشركة التي تصنع Holoclar المتخصصين في الرعاية الصحية بالمواد التعليمية حول الاستخدام الآمن للدواء ، بما في ذلك معلومات عن اختيار المريض ومراقبته في نهاية الدراسة بالإضافة إلى الإبلاغ عن الآثار الجانبية. وستكون مواد معلومات المريض أيضًا المقدمة المرشحين للعلاج يمكن العثور على مزيد من المعلومات في ملخص خطة إدارة المخاطر

مزيد من المعلومات حول Holoclar

في 17 فبراير 2015 ، منحت المفوضية الأوروبية "تصريح تسويق" لـ Holoclar ، صالح في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. لمزيد من المعلومات حول علاج Holoclar ، اقرأ نشرة الحزمة (المضمنة مع EPAR) أو استشر طبيبك أو الصيدلي. ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة لـ Holoclar متاح على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare Disease آخر تحديث لهذا الملخص: 02-2015.

قد تكون المعلومات الموجودة على Holoclar المنشورة على هذه الصفحة قديمة أو غير كاملة. للاستخدام الصحيح لهذه المعلومات ، راجع صفحة إخلاء المسؤولية والمعلومات المفيدة.